A incorporação de tecnologias em saúde para doenças raras no SUS - Tacila Pires Mega; Artur Felipe Siqueira de Brito (Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia)
Introdução: Desde a vigência da Política Nacional de Doenças Raras, publicada pela Portaria GM/MS 199/2014 observa-se um crescente interesse do Ministério da Saúde do Brasil na estruturação de sua rede de cuidado no campo das doenças raras, bem como na avaliação de tecnologias    em    saúde    nesse    tema,    visando    a    inclusão    no    Sistema    Único    de    Saúde    (SUS)    de    medicamentos, procedimentos e diretrizes clínicas para o diagnóstico, tratamento e manejo dessas doenças. Objetivos: Descrever as recentes incorporações de tecnologias em saúde para o tratamento de doenças raras realizadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e o seu impacto orçamentário estimado. Método: Estudo descritivo utilizando informações sobre os processos de incorporação concluídos e em análise, disponíveis no sítio eletrônico da CONITEC. Resultados: Até    julho    de    2018,    foram    identificadas    no    site    da    Conitec    3 avaliações na área de doenças raras com recomendação positiva de incorporação: idursulfase alfa para mucopolissacaridose tipo II, laronidase para mucopolissacaridose tipo I e tafamidis para polineuropatia familiar relacionada à idade. O impacto orçamentário médio estimado para a aquisição desses 3 medicamentos para os próximos 3 anos é de R$ 838,1 milhões. Outras 7    demandas    no    tema    encontram-se    em    avaliação:    nusinersena    para    atrofia    medular    espinhal,    evolucumabe para hipercolesterolemia familiar homozigótica, alfa-alglicosidase para Doença de Pompe,    agalsidase    alfa    e    beta    na    Doença    de    Fabry,    triagem    neonatal    para    deficiência    de    glicose-6-fosfato desidrogenase, eltrompague olamina e romiplostim para trombocitopenia idiopática. Também    foram    identificadas    publicações    de    novas    diretrizes    clínicas    ou    atualizações    nos    temas:    Doença de Gaucher, Doença de Wilson, Acromegalia, Fenilcetonúria, Púrpura trombocitopênica idiopática,    Síndrome    de    Guillain-Barré,    Síndrome    de    Turner,    Hepatite    autoimune,    Deficiência    de Biotinidase, Amiloidoses Hereditárias Associadas à Transtirretina e Mucopolissacaridose I e II. Conclusão: Observa-se uma crescente e relevante atuação do Ministério da Saúde do Brasil para    qualificar    o    cuidado    e    ofertar    tratamentos    de    forma    universal    e    gratuita    a    fim    de    reduzir    a    mortalidade e a incapacidade por doenças raras, com a incorporação de tratamentos de alto custo,    diretrizes    clínicas   específicas    e    avaliações    criteriosas    pautadas    nos    princípios    da    medicina    baseada em evidência.