非清髓异基因外周造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血 (Zhongshan Daxue xuebao. Yixue kexue ban)
【目的】 探讨非清髓性异基因造血干细胞移植(Allo*9鄄HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的近期疗效及其并发症?【方法】 9例确诊的年轻SAA患者接受了同胞HLA全相合外周造血干细胞(PBSC)移植,预处理方案为:环磷酰胺(50 mg· kg-1·d-1,移植前5 d至移植前2 d静滴)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(antithymocyte globulin, 2.5 mg·kg-1·d-1,移植前5 d至移植前3 d静滴)?观察移植后临床造血重建时间及近期并发症,并于移植后40 d?180 d和360 d用短小片段重复序列(STR)动态检测其植入情况?【结果】 9例患者移植后中性粒细胞升至0.5 × 109/L的时间平均为14.5 d?血小板升至20×109/L的时间平均为23.5 d,移植后180 d和360 d的外周血象及骨髓象均恢复正常,移植后40 d?180 d和360 d STR显示9例均表现为完全嵌合体(FDC);所有病例中,有1例发生Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)?2例出现Ⅰ度aGVHD,2例发生局限性慢性GVHD;6例患者出现CMV血症,更昔洛韦治疗有效;1例发生念珠菌性肠炎?1例发生曲霉菌性肺炎和1例发生细菌性肺炎,抗真菌或细菌治疗后痊愈;3例患者出现口腔溃疡,1例患者出现出血性膀胱炎,未发现肝静脉闭塞病?所有患者目前均存活且在随访中?【结论】 非清髓同胞Allo-HSCT造血重建快?植入率高且并发症少,是治疗年轻SAA患者的有效手段,但本研究中病例年龄轻?诊断到移植之间的时间短?血制品输注少,是移植成功的有利因素,在其他SAA的患者中能否取得良效还需更多临床验证?